美国FDA:幼年型关节炎的新发现带来新的治疗方式

绝大多数关节炎患者都是老年人吗?事实并非如此。 青少年关节炎是儿童慢性病中最为常见的一种。事实上,全世界将近30万青少年患有关节炎。其常见症状有关节疼痛、发炎(肿胀)、无力以及僵硬。其早期症状之一是清晨行走不便,表现为跛脚。 美国食品药品监督管理局(FDA)临床小组组长尼古拉•尼科洛夫是一位风湿病学家,他说:“家里孩子有关节炎的家长不必悲观。过去几年里,医药公司研发了新的治疗方法并获得了FDA的批准,该方法能适度缓解症状并能控制病情发展,还有可能遏制该病向严重的残疾发展。” 虽然人们并不知道青少年关节炎的病因具体是什么,但在科学家看来这是一种自身免疫紊乱病。免疫系统一般帮助机体对抗感染,紊乱后开始攻击自身组织。 青少年关节炎有几个亚型。常见的是幼年特发性关节炎(JIA),这种病发病于16岁之前,引发一个或多个关节肿胀,持续时间至少6周。 JIA对膝关节、腕关节、踝关节等大的关节以及一些小关节有影响。多关节JIA是JIA最常见的亚型,对很多关节都有影响。系统性JIA是另一种亚型,对全身都有影响,常常引起发热及皮疹。 过去,治疗青少年关节炎的临床一线疗法是使用非甾体类消炎药(NSAIDS),如阿司匹林和布洛芬。对于患有严重青少年关节炎的儿童,医生会使用免疫反应抑制类药物,如糖皮质激素和甲氨蝶呤。 但是现在人们也使用生物制剂治疗多关节JIA及系统性JIA,所谓生物制剂是指从生物资源中提取或者利用生物资源生产的药品。 生物制剂:青少年关节炎的新疗法 尼科洛夫说:“随着科学研究在分子水平的进展,我们对关节炎的发病机制研究的越来越清晰,并且我们能识别出自身免疫系统重点攻击的靶子。” 这些靶子包括细胞因子(机体内控制及诱发炎症反应的分子),例如肿瘤坏死因子(TNF),白细胞介素(IL),以及其他能激发机体免疫反应的蛋白质。如果用生物制剂治疗青少年关节炎通常需要几年时间,生物制剂的用法是静脉注射或者皮下注射。不同的生物制对不同的青少年关节炎亚型有较好的疗效。最近几年,FDA批准了几种治疗方案。下面是几种治疗JIA的药物及药物适用的JIA亚型,并附有药物批准日期: •Humira (adalimumab),治疗多关节JIA,批准日期:2008年2月 •Orencia(abatacept),治疗多关节JIA,批准日期:2008年4月 •Enbrel (etanercept),治疗多关节JIA,批准日期:1999年5月 •Actemra (tocilizumab),2011年4月获批用于治疗系统性JIA,2013年4月获批用于治疗多关节JIA •Ilaris (canakinumab),治疗系统性JIA,批准日期:2013年5月 尼科洛夫说:“很多生物制剂除了能提升疗效,改善患者症状及机体功能外,对于患有风湿性关节炎(RA)(RA是一种与青少年关节炎有关的疾病)的成人而言生物制剂还能减少关节损坏,因此生物制剂能改变关节炎的病情。” 虽然研究者缺少长期的关于生物制剂治疗儿童关节炎的安全性资料,但是研究者对于生物制剂治疗成人RA却有着丰富的经验。生物制剂是治疗青少年关节炎的有效药,其原理是抑制免疫系统,这将增加诸如机会性(异常)感染、肺结核等严重感染的风险。   向儿童患者推广新疗法 在大量的临床试验中,一旦发现某一种药物对于患有RA的成年人有效,药商可能就会研究该药物是否对青少年关节炎也有效。此外,FDA会考量该药物治疗青少年关节炎的正面疗效是否大于该药物引发的已知风险及潜在风险,然后决定是否用于儿童。 尼科洛夫说:“很有可能会在儿童身上会出现一些在成人身上没出现的安全性问题。例如,这些药物可能会影响儿童正在发育的身体及免疫系统,因此需要在药物标签上标注这些问题以供健康护理人士及患者知晓可能的风险,以及如何发现并应对这些问题。” 与此同时,科学家继续开展研究以改善现有的针对儿童的治疗方法,并探索疗效更好、副作用更少的新治疗方法。 “我们还没有能治愈青少年关节炎的方法—现在还没有,”尼克洛夫说,“但是我们正在取得进展。” 本文刊登在FDA消费者更新页面,该页面刊载FDA所管理所有产品的最新消息。   2014年7月17日 中文翻译:乐山乐水 本文地址:http://www.wjbb.com/know/997 原文出处:http://www.fda.gov/ForConsumers/ConsumerUpdates/ucm403578.htm

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